上周有兩個朋友問我知道不知道美國一家公司發明了一種能治一切癌症的新藥， 2 年後就會上市。我還真奇怪了，難道我這麼寡聞，連這樣的大新聞都沒聽說？今天看見五味也在討論這個話題，看來消息是真的，興趣大起，趕緊查資料和信息。

先向大家匯報一下我的初步調查結果。調查結論：說ALN-VSP能包治百癌是完全不屬實的。

ALN-VSP （Alnylam Pharmaceuticals 公司的研發產品） 屬於RNAi 靶基因 （targeted gene therapy） 治療腫瘤的藥物. 靶基因治療的方法已經發展了很多年，最近10 來年已有不少此種藥物上市，主要 用於腫瘤和其他免疫性疾病的治療。RNAi 靶基因治療應該算是這種療法中的一種新途徑。靶向治療在發展初期曾被理想化，發展理論認為其對癌細胞有針對性，不影響其他組織，器官或細胞，只作用於帶有特殊基因或受體的癌細胞，而對正常細胞無殺傷作用。但實際情況遠非如此，大多數上市（更多沒獲批准）的生物靶向製劑，具有一定療效，但作用有限，而且有不少付作用，且費用昂貴。靶向治療開拓了一個新方向，特別是對某些其他方法療效差的癌症，但仍問題多多。

我查詢了一下Alnylam Pharmaceuticals公司的網站及公開發表的與ALN-VSP有關的文獻和相關的媒體報道，實際情況用通俗語言簡述如下：

動物實驗證明ALN-VSP阻斷了有關基因，抑制了腫瘤的生長並延長了生存期。 目前人體實驗只進行到1 期， 截至目前為止， 19 例肝癌（原位或肝臟轉移）患者的中期臨時結果的報道已發表，實驗還在進行中。結果顯示，該藥對基因有抑製作用，並減少（在62%  經測試的腫瘤中） 肝癌的血流量 40%。 該實驗計劃做55 個病人。 此一期臨床實驗的主要目的是檢測病人對不同劑量的耐受性，藥物動力學，和安全性等。腫瘤對藥物的反應（很重要的療效指症之一）是作為觀察性指標檢測的。

從以上信息看，此藥對治療肝癌是否有效還在研究之中（初期結果看來可能有一定功效）。沒有任何信息和證據證明它對其他癌症是否有效。

根據美國食品和藥物管理局（FDA）和加拿大衛生部食品藥物管理局的規定，任何一個新藥上市都要經過3 期臨床實驗，在全面審查其有效性和安全性後，，並要與現有的治療方法比較，才能批准上市

1期臨床實驗一般是小劑量，健康人體（特殊情況也可為有選擇的病人），主要檢測安全性，藥物動力學等

2 期 是一定數量的有選擇的病人，主要是檢測功效，也包括安全性(毒性)

3期 是大量病人，必須雙盲（如果可能），隨機（randomization），有對照組，證實了此藥有效，和安全性可以接受才能上市。

治療癌症的藥物 上市的標準是： 最佳上市標準是與現有療法比較，顯著延長了中數生存期  (median overall survival), 或者延長了疾病無進展中數生存期（median progression free survival）, 並且不但在統計學上顯著延長， 延長的時間還要在臨床上有意義 （比如，只延長几天，但病人很多時，可能會有統計學上的顯著延長，但臨床上是否有意義，要視病而定）。其他如腫瘤對治療的反應（是否縮小等）等指標，一般不作為批准上市的唯一標準。

臨床實驗費時，費人力物力，但必須如此才能保證新藥安全有效地上市。一個新藥的發展要很多年。

我想，ALN-VSP兩年時間是很難上市的。這是我目前了解的情況。

結論： 從以上信息看，此藥對治療肝癌是否有效還在研究之中（初期結果看來可能有一定功效）。沒有任何信息和證據證明它對其他癌症是否有效。估計兩年上市的可能性微乎其微。