上周有两个朋友问我知道不知道美国一家公司发明了一种能治一切癌症的新药， 2 年后就会上市。我还真奇怪了，难道我这么寡闻，连这样的大新闻都没听说？今天看见五味也在讨论这个话题，看来消息是真的，兴趣大起，赶紧查资料和信息。

先向大家汇报一下我的初步调查结果。调查结论：说ALN-VSP能包治百癌是完全不属实的。

ALN-VSP （Alnylam Pharmaceuticals 公司的研发产品） 属于RNAi 靶基因 （targeted gene therapy） 治疗肿瘤的药物. 靶基因治疗的方法已经发展了很多年，最近10 来年已有不少此种药物上市，主要 用于肿瘤和其他免疫性疾病的治疗。RNAi 靶基因治疗应该算是这种疗法中的一种新途径。靶向治疗在发展初期曾被理想化，发展理论认为其对癌细胞有针对性，不影响其他组织，器官或细胞，只作用于带有特殊基因或受体的癌细胞，而对正常细胞无杀伤作用。但实际情况远非如此，大多数上市（更多没获批准）的生物靶向制剂，具有一定疗效，但作用有限，而且有不少付作用，且费用昂贵。靶向治疗开拓了一个新方向，特别是对某些其他方法疗效差的癌症，但仍问题多多。

我查询了一下Alnylam Pharmaceuticals公司的网站及公开发表的与ALN-VSP有关的文献和相关的媒体报道，实际情况用通俗语言简述如下：

动物实验证明ALN-VSP阻断了有关基因，抑制了肿瘤的生长并延长了生存期。 目前人体实验只进行到1 期， 截至目前为止， 19 例肝癌（原位或肝脏转移）患者的中期临时结果的报道已发表，实验还在进行中。结果显示，该药对基因有抑制作用，并减少（在62%  经测试的肿瘤中） 肝癌的血流量 40%。 该实验计划做55 个病人。 此一期临床实验的主要目的是检测病人对不同剂量的耐受性，药物动力学，和安全性等。肿瘤对药物的反应（很重要的疗效指症之一）是作为观察性指标检测的。

从以上信息看，此药对治疗肝癌是否有效还在研究之中（初期结果看来可能有一定功效）。没有任何信息和证据证明它对其他癌症是否有效。

根据美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部食品药物管理局的规定，任何一个新药上市都要经过3 期临床实验，在全面审查其有效性和安全性后，，并要与现有的治疗方法比较，才能批准上市

1期临床实验一般是小剂量，健康人体（特殊情况也可为有选择的病人），主要检测安全性，药物动力学等

2 期 是一定数量的有选择的病人，主要是检测功效，也包括安全性(毒性)

3期 是大量病人，必须双盲（如果可能），随机（randomization），有对照组，证实了此药有效，和安全性可以接受才能上市。

治疗癌症的药物 上市的标准是： 最佳上市标准是与现有疗法比较，显著延长了中数生存期  (median overall survival), 或者延长了疾病无进展中数生存期（median progression free survival）, 并且不但在统计学上显著延长， 延长的时间还要在临床上有意义 （比如，只延长几天，但病人很多时，可能会有统计学上的显著延长，但临床上是否有意义，要视病而定）。其他如肿瘤对治疗的反应（是否缩小等）等指标，一般不作为批准上市的唯一标准。

临床实验费时，费人力物力，但必须如此才能保证新药安全有效地上市。一个新药的发展要很多年。

我想，ALN-VSP两年时间是很难上市的。这是我目前了解的情况。

结论： 从以上信息看，此药对治疗肝癌是否有效还在研究之中（初期结果看来可能有一定功效）。没有任何信息和证据证明它对其他癌症是否有效。估计两年上市的可能性微乎其微。